但批评人士指出,Genzyme公司在Cerezyme上的开发成本非常低,因为针对这一药物的早期研发工作是由美国国立卫生研究院(NIH)承担的,而NIH将生产该药的合同授权给了Genzyme公司。据分析人士估计,目前生产Cerezyme的成本大约只有其价格的10%。
2 同样为之头疼
Cerezyme并不是让制药公司感受到压力的唯一产品,其他较为昂贵的药品同样倍受争议。
一些医生在为肺癌病人开出由基因泰克公司生产的药物Avastin时,只会使用其标准剂量的一半,因为一项研究指出,使用一半剂量的Avastin也许和足量使用时的治疗效果一样,而足量使用该药的费用每年可高达10万美元。
去年9月,澳大利亚莫纳什大学的Ian Haines博士在致《临床肿瘤学杂志》的一封信中表示,基因泰克公司的所有3种抗癌药物(Herceptin,Rituxan和Avastin)的标准剂量都要高于病人的治疗所需剂量,他认为公司这样做可能是为了提高销售额。
而基因泰克公司的一位高管David Schenkein则表示,剂量的选择完全是出于让药物发挥最大的抗癌作用的目的。
去年,有科学研究报告指出,在通过输液方式使用先灵-葆雅公司的抗凝血药物Integrilin时,输液两小时的治疗效果对有些病人来说与标准的18小时输液治疗是一样的,如果减少用量的话,每次治疗可以为这些病人节省数百美元的费用。
目前,医生们正在大幅度降低由安进和强生公司生产的抗贫血药物的剂量。虽然用药量的减少主要是出于安全考虑,但联邦医疗保险计划(Medicare)加大了对这些药物的检查力度也是一个不争的事实。Medicare每年都要为这些药物付出几十亿美元的代价。
3 争论依然不休
一些专家表示,如果用药量太少,病人有可能会出现并发症,而这些并发症在出现之前并不会有明显的警告迹象。使用Cerezyme的标准剂量到底是多少?目前依然在争论。
耶鲁大学的戈谢病治疗专家Pramod Mistry表示,他曾经接诊过一些病人,由于剂量不足,这些病人的病情已经非常严重。2006年,《血液》杂志上的一项研究对荷兰与德国病人使用Cerezyme的治疗情况进行了比较,前者使用较低的剂量,而后者通常使用较高的剂量。在对疾病严重性的常规指标观察时,两国病人之间并无太大差异。但是,在反映骨质健康的两项间接指标上,德国病人表现得更好一些。
戈谢病是一种遗传性酶缺乏症,人体需要这种酶来分解脂肪。戈谢病会导致病人出现肝脏及脾脏肿大、贫血、血小板数量减少以及骨骼疼痛和退化。而Cerezyme可以合成产生人体所缺失的那种酶。
Cerezyme的标准使用剂量是:人体每公斤体重、每两周要输入60个单位的药物。这一标准是在一项只有12名病人参与的临床试验中确定的。当时,监管部门根据这项简陋的试验,于1991年批准了Cerezyme的前期开发产品Ceredase的生产。1994年,以不同方法合成出相同酶的药物Cerezyme取代了Ceredase。
Scripps研究院戈谢病治疗权威Ernest Beutler认为,在初始试验中,为了证明药物能够起到治疗作用,采用大剂量的做法有其合理性,但在此之后,合理的做法就是减少试验剂量,看看病人到底需要多少用量。同时他也表示,减少剂量并不符合Genzyme公司的经营计划,因此公司从来就没有削减过剂量。而Genzyme公司的营销总裁David Meeker表示,公司一直认为,在实际治疗中,医生应该有权决定每名病人到底该使用多大的剂量,因此,没有必要再去做一次旨在比较不同剂量的临床试验。